Pacjenci z chorobami rzadkimi apelują do decydentów o poprawę dostępu do terapii i równe traktowanie. Jak wskazują, zdarza się, że osoby z tą samą chorobą są dzielone na chorych, którym oferuje się leki, i tych, którzy nie mają takiej możliwości. Chorzy zwracają uwagę, że mają ograniczony dostęp nawet do tanich środków.