Niezmiernie istotne jest, aby pacjenci mieli dostęp do terapii w praktyce oznacza to dwa zagadnienia: lek musi być dopuszczony do obrotu w Polsce oraz pacjenta musi być stać na jego zakup. Mówiąc o wydatkach pacjentów na leki, musimy wziąć pod uwagę kilka istotnych zagadnień kształtujących percepcję obciążenia pacjentów kosztami terapii.