Pod koniec 2016 roku Agencja Żywności i Leków (FDA), a w maju 2017 roku również Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowały lek zmieniający naturalny przebieg rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Od grudnia 2018 roku dostęp do nowej cząsteczki w ramach programu lekowego uzyskali także polscy pacjenci.