Wyzwaniem w chorobach rzadkich pozostaje nie tylko ich diagnostyka, ale też leczenie. Terapie dla konkretnych chorób dostępne są tylko dla ok. 5 proc. pacjentów, a na świecie choruje ok. 300 mln osób - w Polsce nawet 3 mln. Czy to oznacza, że pozostali pacjenci, gdy już są prawidłowo zdiagnozowani, pozostają z niczym? Nie do końca. Można ich leczyć objawowo, w niektórych przypadkach nawet przy zastosowaniu leków recepturowych. O tym często się zapomina. Dlaczego?