Na 337 leków zarejestrowanych w tej chwili w UE, które mogą być stosowane u pacjentów z chorobami rzadkimi, w Polsce refundowanych jest nieco ponad sto. To wynik poniżej średniej, poniżej aspiracji i przede wszystkim -poniżej potrzeb. Zwłaszcza że liczby nie mówią całej prawdy.