Trwające 30 miesięcy pierwsze polskie badania obserwacyjne (RWE) nad grupą 120 dorosłych i starszych pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych w programie lekowym B.102 nusinersenem wykazały, że 94 proc. leczonych odczuło wyraźną poprawę stanu funkcjonalnego, a u 100 proc. nastąpiło zatrzymanie postępów choroby.