Według szacunków, w Polsce na jedną z chorób rzadkich cierpi prawie 3 mln osób. Czy można więc przyjąć, że mamy do czynienia z epidemią chorób rzadkich? Jak zapewnić tym chorym odpowiednią diagnostykę i leczenie, a w przypadku gdy nie ma dostępnej terapii interdyscyplinarną opiekę oraz pomoc państwa?